云顶新耀公布EVER001-1b/2a期阶段性数据 专家看好其作为新一代BTK疗法的潜力

香港，2025年7月3日 - (亚太商讯) - 7月1日，云顶新耀（HKEX: 1952.HK）公布其自主研发的共价可逆BTK抑制剂EVER001在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床研究中取得最新数据。结果显示，EVER001在延长随访期内继续展现良好的免疫学缓解、蛋白尿改善和安全性，进一步验证其作为创新靶向疗法在自身免疫性肾病治疗中的潜力。

本次公布的数据截至2025年3月21日，覆盖了更多患者更长期的数据，其中低剂量组11名患者随访至52周，高剂量组分别有16名和12名患者完成了24周和36周治疗，并有7名患者随访至52周。此外，EVER001的安全性与耐受性良好，相关不良事件多为轻至中度，且为短暂性反应。这些数据进一步支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。

作为新一代BTK抑制剂，EVER001具有共价可逆结合机制、更强的靶点选择性、更少的脱靶毒性以及口服便利等优势，或将成为对pMN在内的多种自身免疫性肾病的更优治疗选择。当前全球尚无针对pMN获批的靶向治疗药物，且超过三成患者对现有方案无应答，疗效有限且复发率高。EVER001的持续积极数据，为填补该领域"无药可选"的全球空白带来希望。

在近日举行的"EVER001最新临床数据解读会"上，斯坦福大学医学中心肾病科教授、斯坦福肾小球疾病中心主任Richard Lafayette教授指出，当前pMN的治疗仍主要依赖激素、钙调神经磷酸酶抑制剂、CD20单抗等超适应症药物，在疗效、安全性及患者依从性方面均存在显著限制。他认为，EVER001具备起效快、缓解持久、耐受性良好及口服便利等优势，有望为临床提供更精准、更可控的治疗新选择。同时，BTK抑制剂作为机制明确的靶向药物，在IgA肾病、狼疮性肾炎、微小病变病（MCD）、局灶节段性肾小球硬化（FSGS）等多种自身免疫性肾病中亦展现出广泛适应症拓展潜力，全球潜在受益患者或将达数百万。他建议，基于现有积极数据，可直接与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通，启动三期临床研究，并同步与中国国家药监局（CDE）展开相关沟通。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示："我们很高兴看到EVER001在1b/2a期研究中依然展现出令人鼓舞的免疫学缓解和临床缓解，以及良好的安全性和耐受性。作为潜在的同类最佳产品，EVER001具有共价可逆的优势、较好的选择性、较强的靶点结合能力、以及较少的脱靶毒性等，对包括原发性膜性肾病在内的多种自身免疫性肾病治疗的巨大潜力。我们将继续加速推进EVER001的全球开发，以期更快地满足患者迫切的临床需求。"

云顶新耀表示，基于当前EVER001的最新临床数据，公司已启动与美国和中国监管机构的积极沟通，制定快速可行的临床研发计划，尽快开展关键性三期研究。同时，也正与多家国际潜在合作伙伴接洽，推动其全球开发和商业化布局加速落地。